Các nhà khoa học Mỹ vừa công bố một loại thuốc trị ung thư hứa hẹn, có thể ngăn chặn sự phát triển của khối u mà không gây ra tác dụng phụ thường gặp. Đặc biệt, thuốc được thiết kế hoàn toàn bằng trí tuệ nhân tạo (AI) và siêu máy tính, đánh dấu một bước tiến mới trong cách mạng hóa quá trình phát triển dược phẩm.

Thuốc có tên BBO-10203, là kết quả hợp tác giữa Phòng thí nghiệm quốc gia Lawrence Livermore (LLNL), Công ty BridgeBio Oncology Therapeutics (BBOT) và Phòng thí nghiệm quốc gia Frederick (FNLCR). 

Khác với nhiều loại thuốc trước đây, BBO-10203 không gây tăng đường huyết - một tác dụng phụ phổ biến khiến nhiều liệu pháp điều trị ung thư từng thất bại.

Trong kết quả được công bố trên tạp chí Science, BBO-10203 nhắm vào tương tác giữa hai protein RAS và PI3Kα - vốn thường bị đột biến trong các loại ung thư phổ biến như vú, phổi và đại trực tràng. 

Hai protein này đóng vai trò như "công tắc" truyền tín hiệu tăng trưởng trong tế bào ung thư. Việc chặn được liên kết giữa chúng mà không làm rối loạn các chức năng sinh lý bình thường là điều từ lâu được xem là thách thức trong giới dược học.

Các thử nghiệm trên động vật cho thấy BBO-10203 có thể làm chậm sự phát triển của nhiều loại khối u, đồng thời tăng hiệu quả khi kết hợp với các liệu pháp hiện hành. Hiện thuốc đang được thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu trên bệnh nhân ung thư tiến triển, để đánh giá độ an toàn và hiệu quả bước đầu.

Đáng chú ý, quá trình phát triển BBO-10203 không bắt đầu trong phòng thí nghiệm, mà trên siêu máy tính. Các nhà nghiên cứu đã sử dụng nền tảng thiết kế thuốc bằng máy tính LCADD của LLNL - tích hợp AI, mô phỏng vật lý và dữ liệu sinh học - để mô hình hóa hàng triệu phân tử và chọn ra những ứng viên triển vọng nhất. Nhờ đó họ rút ngắn thời gian nghiên cứu từ hàng chục năm xuống chỉ còn vài năm, mà vẫn đảm bảo độ chính xác và chọn lọc cao.

"Đây là một cuộc tấn công chính xác vào điểm yếu lâu nay của ung thư, và là ví dụ điển hình cho thấy AI có thể thay đổi cách chúng ta phát minh ra thuốc", nhóm nghiên cứu nhận định.

Nếu tiếp tục chứng minh hiệu quả trên người, BBO-10203 có thể mở đường cho một thế hệ thuốc điều trị ung thư mới - nhắm đúng mục tiêu, ít độc tính - đặc biệt dành cho các dạng ung thư từng bị xem là "khó tiếp cận" bằng thuốc.

Công cụ AI phát hiện ung thư của Alibaba được FDA công nhận là 'thiết bị đột phá'

Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) công nhận Damo Panda, mô hình AI phát hiện ung thư tuyến tụy của Tập đoàn công nghệ Alibaba, là 'thiết bị đột phá'.